ABD'de ilk kez bir hastanın vücuduna zerk edilen virüs vasıtasıyla gen düzenleme tedavisi yapılmaya baÅŸlandı. BaÅŸarılı olması halinde yöntemin, gen tedavisi alanında yeni bir sayfa açması ümit ediliyor.

Bilim adamları, California eyaletinde metabolik Hunter sendromu hastası 44 yaşındaki Brian Madeux'a, düzenleyici gen ve DNA'sını titizlikle kesecek genetik malzemenin milyarca kopyasının, enfeksiyona yol açmaması için deÄŸiÅŸikliÄŸe uÄŸratılan bir virüs vasıtasıyla damar yoluyla zerk edildiÄŸini açıkladı.

BaÅŸarılı olması halinde yöntemin, gen tedavisi alanında yeni bir sayfa açması ümit ediliyor.

Tedavide kullanılan çinko parmak nükleazın, moleküler bir makas gibi DNA'nın belirli bir parçasını keseceÄŸi, buraya yeni genin sızacağı ve hücreyi hastada eksik olan enzimi üretmeye yönlendireceÄŸi belirtildi.

Deneyi yürüten Oakland Hastanesinden doktor Paul Harmatz, hastalığın tedavisi için karaciÄŸer hücrelerinin sadece yüzde 1'inin düzeltilmesi gerektiÄŸini söyledi.

Bugüne kadar hastalığı nedeniyle 26 ameliyat geçiren Madeux, "Bu riski göze almayı istedim. Umarım bana ve diÄŸer insanlara yardım eder." dedi. Tedavinin ilk iÅŸaretlerinin bir ay içinde görülebileceÄŸi, 3 ay içinde iÅŸe yarayıp yaramadığının anlaşılacağı ifade edildi.

Hunter sendromuna, belli baÅŸlı karbonhidratları parçalayan enzimi yapan genin eksikliÄŸi neden oluyor.

Hastalar, sıklıkla soÄŸuk algınlığına ve kulak enfeksiyonlarına yakalanıyor, yüz özelliklerinde bozulmalar, iÅŸitme kaybı, kalp rahatsızlığı, solunum yetmezliÄŸi, cilt ve göz problemleri, kemik ve eklem sakatlıkları, nörolojik sorunlar yaşıyor. Her hafta uygulanan enzim tedavisi, yılda 100 bin ila 400 bin dolara mal oluyor ve beyin hasarını önleyemiyor.

Bilim adamları, insan genlerini laboratuvar ortamında deÄŸiÅŸikliÄŸe uÄŸratıp yeniden hastalara yerleÅŸtirme yöntemini halihazırda uyguluyor. DNA düzenlemesi içermeyen gen tedavileri de bulunuyor.

Tedavi sırasında virüsün bir bağışıklık sistemi saldırısına neden olması ve diÄŸer genler üzerinde öngörülemeyen etkiler bırakması oluÅŸabilecek komplikasyonlar olarak görülüyor.AA